30 августа на Красную площадь с одиночным пикетом с требованием обеспечить сына жизненно важным лекарством вышел Дмитрий Бахтин. Миша Бахтин – один из семи детей в России со СМА 1-го типа, которым требуется тандемная терапия. Рассказываем, почему они не получают лечение.

Одиночный пикет Дмитрия Бахтина с требованием обеспечить сына жизненно важным лекарством

Спинально-мышечная атрофия – редкое генетическое заболевание, из-за которого в теле отмирают двигательные клетки, мотонейроны. Заболевание прогрессирует очень быстро: сначала ребенок теряет возможность двигаться, а затем и дышать. Без лечения он, полностью осознающий происходящее, наблюдает, как тело перестает дышать даже на ИВЛ и задыхается. Но в мире существует уже три лекарства от СМА, они очень дорогие. «Золгенсма» – самое дорогое лекарство в мире, нужен только один укол, но он стоит $2,1 млн. «Рисдиплам» – $360 тысяч в год (принимать его нужно всю жизнь), «Спинраза» – $720 тысяч в первый год и $360 тысяч – в последующие (ставить уколы также нужно пожизненно).

С августа 2021 года в России детей со СМА лекарствами обеспечивает созданный благодаря общественному резонансу государственный благотворительный фонд «Круг Добра», он закупает и «Золгенсму», и два других лекарства.

Но в России есть семь детей, нуждающихся в тандемной терапии. Это те самые редкие из редких, кому укол «Золгенсмы» не помог достаточно, чтобы остановить прогресс заболевания. Их единственный шанс на жизнь – продолжение лечения «Рисдипламом» или «Спинразой».

Семья Бахтиных из Екатеринбурга борется за жизнь Миши с самого рождения. Он стал первым ребенком в России, которому диагноз СМА поставили в возрасте двух недель. У Миши СМА – 1-го типа, это самый тяжелый вариант. Уже в месяц он попал в реанимацию с осложнениями, нужна была искусственная вентиляция легких. Когда Мише поставили диагноз, фонда «Круг Добра» еще не было. Два первых флакона «Спинразы» Мише перераспределил региональный Минздрав после большой общественной кампании. Еще 15 миллионов рублей на продолжение терапии собрали частные благотворители. А в феврале 2021 года удалось собрать деньги на укол «Золгенсмы».

Папа Миши, Дмитрий Бахтин рассказывает:

– Мы делали все тесты до укола и после. Для СМАйликов есть такая специальная шкала, она называется CHOP INTEND, которая показывает степень отмирания нейронов и в каком состоянии моторные навыки. Так вот после «Золгенсмы» Миша вырос всего на две единицы, с 38 до 40 баллов. Клинически значимым считается рост больше четырех пунктов. Быстро стало понятно, что большего эффекта не будет.

Врачи сразу сказали, что нужно возвращаться на «Спинразу» или «Рисдиплам», иначе будет ухудшение. Мы пошли в суд, выиграли все суды у Минздрава на обеспечение «Спинразой» вплоть до кассации с формулировкой «к немедленному исполнению», так как лекарство для ребенка – жизненно важное. Последнее решение кассационного суда «с немедленным исполнением» полтора года назад вынесено, но на сегодняшний день не исполнено. Миша стремительно ухудшался, мы вместе с врачом, одним из самых опытных неврологов, приняли решение о начале терапии «Рисдипламом», потому что его можно было купить по программе коммерческого доступа, и введение не такое сложное, как у «Спинразы».

Миша получает «Рисдиплам» уже 11 месяцев, семья закупала препарат на личные средства и при помощи благотворительных фондов. Динамика на этом лекарстве оказалась фантастическая. Миша набрал вес, приобрел новые двигательные навыки, стал активным, перестал болеть. По шкале CHOP Миша набрал 14 пунктов. Но деньги закончились, в сентябре покупать лекарство не на что.

Миша Бахтин – не единственный ребенок в России, кому нужна тандемная терапия. Москвичка Маша Леонтьева – еще один СМАйлик, которому всем миром собирали на укол «Золгенсмы». В марте 2021 года Маше поставили укол, в этот день семья Маши благодарила всех, кто помог собрать деньги: «Друзья, эмоции переполняют нас! Знаем, что и вас тоже. Мы так ждали этого дня – когда сможем произнести эти два слова. Два самых долгожданных и заветных слова: сбор закрыт. Наша Машенька будет жить».

К сожалению, ожидаемого эффекта от «Золгенсмы» не последовало.

Маша Леонтьева. Фото из семейного архива

До «Золгенсмы» Маша получила шесть уколов «Спинразы», врачи рекомендовали вернуться на терапию этим препаратом, чтобы не было ухудшения. Родители обратились в суд с требованием обязать Департамент здравоохранения Москвы обеспечить их дочь жизненно важным лечением. Суд первой инстанции и апелляцию семья выиграла.

Папа Маши, Михаил рассказывает:

– Когда выиграли апелляцию, мы были так счастливы. Думали, в России решения суда исполняются. Мы пришли с исполнительным листом к приставу. Но вместо того, чтобы обязать ДЗМ дать лекарство, нас пригласили для личной беседы с одним из сотрудников, который сказал, что чтобы получить лечение, нужно лечь в Морозовскую больницу на врачебную комиссию. Хотя у нас были все назначения, и суд признал их правомерными. В Морозовскую мы ложились дважды, дважды врачебная комиссия там постановила, что лечение Маше не требуется. Эти решения отменили действие исполнительного листа, и мы проиграли кассацию. Сейчас мы идем с жалобой в Верховный суд. Также мы обратились в Следственный комитет, дело пообещал взять на контроль Бастрыкин, однако никаких изменений это не повлекло.

Сейчас Маша не получает никакого лечения, и ее состояние ухудшается. Пока длятся бесконечные судебные тяжбы, мотонейроны отмирают, это обрекает ребенка на тяжелую инвалидность на всю оставшуюся жизнь.

Благотворительный фонд «Круг Добра», занимающийся лекарственным обеспечением детей с редкими генетическими заболеваниями, не может взять Машу Леонтьеву и Мишу Бахтина под опеку, хотя на данный момент и обеспечивает троих других детей со СМА 1-го типа тандемной терапией. Представитель фонда комментирует:

«В фонд поступили запросы по поводу трех детей со спинальной мышечной атрофией, получающих терапию лекарственным препаратом «Эврисди» («Рисдиплам»), которым ранее был введен лекарственный препарат «Золгенсма». Сразу скажем, что дети, указанные в обращениях из трех регионов (Москва, Тюмень, Ростовская обл.) обеспечены лекарствами до конца текущего года. В настоящее время фонд прорабатывает все возможности для поиска оптимального решения. Тандемная терапия по-прежнему имеет статус экспериментальной, согласно уставу, фонд не имеет права финансировать такое лечение».

Экспериментальной тандемная терапия считается на основании двух противоречащих друг другу инструкций по применению. В инструкции к препарату «Золгенсма» написано: «Учитывая отсутствие исследований о лекарственной совместимости, данный препарат нельзя смешивать с другими, опыт применения препарата в сочетании с другими препаратами для лечения СМА ограничен». А в инструкции к препарату «Рисдиплам» после проведенного производителем исследования указаны данные о безопасности тандемной терапии, но не о ее эффективности. Из-за этих формальных противоречий и отсутствия клинических исследований, фонд «Круг Добра» не может закупать тандемную терапию.

Региональные Минздравы не имеют таких ограничений и обязаны закупать жизненно важное лечение для детей после назначения врача и проведения врачебной комиссии, но даже выигранные суды, обязывающие их это сделать, не решают проблему.

В России есть два случая в Алтайском крае, когда после решения суда родителям удалось добиться обеспечения детей тандемной терапией за счет регионального Минздрава. Правда, для этого родителям пришлось объявлять голодовку и жить в палатке около здания Минздрава. Сейчас оба ребенка получают «Спинразу» за счет регионального бюджета.

Альберт Ризванов. Фото: Википедия

Доктор наук Альберт Ризванов объясняет:

«Если говорить не о безопасности, а об эффективности. Препараты «Золгенсма», «Спинраза» и «Рисдиплам» имеют разные механизмы действия: «Золгенсма» доставляет новую «здоровую» копию недостающего гена SMN1, а два других препарата модифицируют производство собственного белка в организме за счет запасного гена SMN2. В теории – чем выше уровень недостающего белка, тем лучше. Из-за того, что у этих препаратов разный механизм действия, их комбинирование может привести к тому, что большее количество нейронов будет продуцировать недостающий белок. На практике, конечно, это требует экспериментальной проверки с точки зрения доказательной медицины, так как при сочетании этих лекарств может быть и увеличение частоты и интенсивности побочных эффектов каждого препарата в отдельности и возникновение новых».

15 августа «Новая» направила официальные запросы в российское представительство компании «Роше» и головной офис Roche-Group, производителя «Рисдиплама», с просьбой обеспечить Машу Леонтьеву и Мишу Бахтина полугодовым запасом препарата, чтобы дети не столкнулись с необратимыми последствиями отсутствия лечения, пока завершаются судебные тяжбы с региональными Минздравами. А также с просьбой предоставить исследования и клинические рекомендации о безопасности и эффективности тандемной терапии, чтобы фонд «Круг Добра» смог обеспечить всех российских детей со СМА, нуждающихся в тандемной терапии. На момент публикации текста ответа от представителей компании не поступило, прошло две недели.

30 августа Дмитрий Бахтин, отец Миши Бахтина, вышел на Красную площадь в одиночный пикет с плакатом: «Помогите спасти сына». В течение нескольких минут его задержали сотрудники полиции и доставили в ОВД, там у него попросили объяснение, но протокол составлять не стали: «Мы же не звери».

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

Нюта говорит со всеми

Наши страницы в соцсетях